Erfolg mit Crispr-Schere bei Blutkrankheiten

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Frank [RKN]
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Erfolg mit Crispr-Schere bei Blutkrankheiten

#1 Ungelesener Beitrag von Frank [RKN] » 23.11.2019 14:06

Auch wenn es noch nicht abschließend wissenschaftlich belegt ist, klingt es doch sehr vielversprechend : Neue Gentherapie heilt erstmals Patientinnen.
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Reddogg
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Re: Erfolg mit Crispr-Schere bei Blutkrankheiten

#2 Ungelesener Beitrag von Reddogg » 27.11.2019 10:23

Man darf gespannt sein. Inbesondere wie die Nebenwirkungen sich entwickeln. Langzeit-Tests sind ja bisher kaum erforscht.

Für die Betroffenen hoffe ich natürlich das die "Medikamente" helfen und ihr Leid mildern. Wenn ich jedoch an die Auswüchse von Novartis Zolgensma denke, da wird man schon übel im Kübel.
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Frank [RKN]
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Re: Erfolg mit Crispr-Schere bei Blutkrankheiten

#3 Ungelesener Beitrag von Frank [RKN] » 28.11.2019 10:31

Es geht dort nicht um ein Medikament im klassischen Sinne, das ganze ist eher Hilfe zu Selbsthilfe !

Ich zitiere mal die entsprechende Stelle :
Allerdings repariert CTX001 nicht etwa die defekten Gene, die Beta-Thalassämie auslösen. Die Schere reaktiviert vielmehr ein Gen, das ebenfalls Hämoglobin produziert, allerding nur während der Entwicklung im Mutterleib. Kurz nach der Geburt wird es abgeschaltet. Danach produzieren nur noch die Gene für „erwachsenes“ Hämoglobin den Blutfarbstoff. Bei Beta-Thalassämie oder Sichelzellanämie sind diese allerdings defekt.

Statt die defekten Gene zu reparieren, aktiviert die Gen-Schere CTX001 dieses fetale Hämoglobin-Gen, indem sie jenes Gen zerschneidet, das das Stoppsignal für das fetale Hämoglobin-Gen produziert. Schon etwa 25 Prozent dieses fetalen Blutfarbstoffs würden ausreichen, um die Betroffene von Bluttransfusionen unabhängig zu machen.


Da dort ganz gezielt ein einzelnes Gen zerschnitten wird, würde ich dort überhaupt keine Nebenwirkungen erwarten, das wäre ein phantastischer Erfolg in der Medizin !
LG,
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Re: Erfolg mit Crispr-Schere bei Blutkrankheiten

#4 Ungelesener Beitrag von Reddogg » 28.11.2019 10:51

Das ist in soweit richtig. Jedoch weiß man ja noch nicht alles darüber, WARUM, werden die frühgeburtlichen Gene "deaktiviert". Erstens wird dies ja ausgelöst vom Organismus und zweitens wird auch das ja vielleicht seinen Sinn haben.
Also insofern wenn damit nicht andere Genkaskaden aktiviert werden, oder durch dann vorhandene oder nicht vorhandene Proteine andere Zellmechanismus blockiert oder aktiviert werden, dann ist das super. Mir fehlen aber bisher dazu Daten.

Ähnliches haben wir in der Pflanzen-Gentechnik-Welt auch. Hey die bösen Tierchen greifen die Blümchen net mehr an, ohh die Biene kommt auch nicht mehr zu bestäuben, oder ohh der Biene stören die geänderten Blumenmoleküle auch. Naja passiert halt...

Also Gentechnik in allen Ehren, aber ich würde weiter vorsichtlich walten lassen.
Wenn ich jedoch ebenso eine betroffene Person wäre, die zeitlebens irgendwo ans Bett geschnallt ist oder in wenigen Monaten sterben müßte, würde mich natürlich auch darüber freuen wenn es eine Therapie gibt die man testen könnte und die vielleicht das Leben verlängert, verbessert, Leid/Schmerzen lindert.
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Re: Erfolg mit Crispr-Schere bei Blutkrankheiten

#5 Ungelesener Beitrag von Michael H.W. Weber » 07.12.2019 11:45

Ich denke, da sind schon einige sehr interessante Entwicklungen im Gange und natürlich sind die Dinge oft etwas komplexer, als es zunächst scheint. :D

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